靶向药是具有明确的作用机制、并且该机制对肿瘤细胞和正常细胞具有较好的区分度的药物，通常靶向药需要选择特定患者给药。

　　比如经典抗癌药甲磺酸伊马替尼（格列卫），对费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病（以下简称“慢粒”）有效，对费城染色体阴性的慢粒病则无效；吉非替尼对表皮生长因子受体敏感突变的肺癌有效，对野生型突变的肺癌则无效。

　　现在全球热门的PD-1抑制剂，是通过与T细胞的PD-1受体特异性结合以解除肿瘤的细胞免疫抑制作用，通过激活细胞免疫清除肿瘤。它在一些肿瘤中不需要选择患者；一些肿瘤中需要以肿瘤PD-L1的表达水平或基因微卫星不稳定性来选择治疗患者，它也是靶向药。

　　目前国内已有多种靶向药上市，适应症包括肺癌、肝细胞癌、胃癌和乳腺癌等实体瘤，以及粒细胞白血病等血液肿瘤。