国药监建〔2020〕80号

史伟云代表：

　　您提出的关于建立“罕见医疗器械”审批特别通道的建议收悉，现会同国家卫生健康委答复如下：

　　关于您的建议，我们高度重视，委托医疗器械标准管理中心组织有关专家专题研究角膜保存液管理类别，并邀请您参会介绍有关产品情况；邀请临床专家及相关技术部门座谈交流，进一步对相关问题进行调研。

　　一、关于角膜保存液管理类别

　　经医疗器械标准管理中心组织医疗器械分类技术委员会眼科器械专业组专题研究，考虑角膜保存液属于器官保存液的一种，自2002年以来国家药品监督管理部门对器官保存液一直按照第三类医疗器械管理。鉴于目前尚无角膜保存液产品在我国批准上市，考虑到该产品的风险程度、国际监管情况，进一步明确应当按照第三类医疗器械管理。在医疗器械监管工作中，国家药监局实行医疗器械分类动态调整机制，将根据医疗器械生产、经营、使用情况，及时对医疗器械的风险变化进行分析、评价，对上市时间长、产品成熟度高及风险可控的产品调整管理类别。

　　二、关于建立“罕见医疗器械”审批特别办法

　　您提出的“罕见医疗器械”基本分为2种情形：一是用于罕见病防治的医疗器械。由于疾病为罕见病，相应医疗器械也较为罕见。二是用于不是罕见病防治的医疗器械。虽然疾病不是罕见病，但医疗器械本身用量较少。国家药监局邀请了北京同仁医院、解放军总医院、北医三院等眼科专家及中国食品药品检定研究院、医疗器械技术审评中心有关专家专题研讨，一致认为现有的《医疗器械优先审批程序》《创新医疗器械特别审查程序》《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》《医疗器械附条件批准上市指导原则》等政策可以有效解决相关产品注册问题。

　　对用于罕见病防治的医疗器械，按照《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》，临床试验前经过充分研究或有其他证据能够确定患者使用该器械受益显著大于风险的，申请人在与审评部门进行沟通的前提下，根据审评部门的意见，可以免于临床试验或者降低有关要求。

　　对于非用于罕见病防治、但用量较少的医疗器械，可以按照《医疗器械优先审批程序》《医疗器械附条件批准上市指导原则》等申报注册，药品监督管理部门将予以优先审评审批、附带条件批准上市，尽快满足临床需求。

　　此外，申请人可以按照《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》要求，采用境外临床试验数据作为临床评价资料申报注册，有助于避免或减少重复性临床试验，加快医疗器械在我国上市进程。

　　依据以上政策，根据临床专家及检测部门提供的信息，目前已有国内外企业准备申报人工角膜和角膜保存液产品注册，待企业提出产品注册申请后，国家药监局将参照创新产品和优先审批程序，专人指导，在保证产品安全有效、风险可控的情况下，优先予以审评审批。

　　您提出的“建立‘罕见医疗器械’审批特别通道”等建议，对我们工作很有启发。一项政策的制定，需要广泛的调研、深入的研究，充分征求各方意见、反复修改完善，力求做到公平与效率的统一，保证其具有合理性、合法性、可行性，总体上需要一个相对较长的过程。下一步，我们将组织开展相关调研及研究工作，并结合医疗器械审评审批改革和《医疗器械监督管理条例》及配套规章、规范性文件修订工作予以参考，进一步优化审批程序，提高审评审批效率，加快产品上市进程。国家卫生健康委将制订相关使用规范，做好相关工作。欢迎您结合临床工作提出我们改进工作的意见建议，我们愿与您共同努力，进一步推动医疗器械监管工作的科学化，更好地满足公众用械需求，保障公众用械安全。

　　感谢您对医疗器械监督管理工作的关心和支持。

　　联系单位及电话：国家药监局器械注册司，010-88330635

　　国家药监局 

　　2020年10月16日